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佰傲谷靶点药讯专刊，带您纵览全球最新靶点动态~1
皮下注射PD-L1抗体！歌礼乙肝新药2a期试验获良好结果
5月5日，歌礼宣布，可皮下注射的PD-L1抗体ASC22在针对乙肝的2a期临床试验中，取得良好结果。数据显示，单次给药ASC22后，能使患者乙肝表面抗原下降，且表现出了良好的安全性和耐受性。根据新闻稿，ASC22（KN，恩沃利单抗）是一款可用于皮下注射的PD-L1单克隆抗体，正在开发用于慢性乙型肝炎（CHB）功能性治愈，歌礼从康宁杰瑞获得其用于所有病毒性疾病治疗的独家权益。ASC22具有皮下注射，常温下稳定等优点，对提高病人用药依从性，改善病人生活品质，帮助实现防治慢性乙肝等慢性疾病的长期管理具有重要价值。2加科思药业KRASG12C抑制剂在美国获批临床
近日，加科思药业宣布，公司在研项目KRASG12C抑制剂JAB-新药临床试验申请（IND）已在美国获批。加科思药业将展开针对非小细胞肺癌和结直肠癌肿瘤患者的临床试验，并计划于年下半年在中国和美国两地启动患者入组。JAB-是加科思药业自主研发的小分子抗肿瘤药，将用于治疗KRASG12C突变的晚期实体瘤患者。根据新闻稿，JAB-是KRASG12C抑制剂中潜在的“best-in-class”项目，在内部头对头的研究中，与同类相比具有更强的口服生物利用度和系统药物暴露，拥有更好的药代动力学特征和耐受性。3基石药业精准靶向药阿伐替尼在中国台湾获批
近日，业内传来消息，基石药业的胃肠道间质瘤（GIST）精准靶向药物阿伐替尼片已经在中国台湾地区获批，用于治疗携带PDGFRADV突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。资料显示，GIST是发生于胃肠道的肉瘤，肉瘤是发生在骨内或源自结缔组织的肿瘤。阿伐替尼治疗表现出深度、持久的临床应答，客观缓解率为95%、中位缓解持续时间为22个月，总体耐受性良好。1罗氏血友病新药「艾美赛珠单抗」新适应症上市申请进入“在审批”
近日，NMPA药品注册进度查询结果显示，罗氏（Roche）提交的艾美赛珠单抗注射液（emicizumab）新适应症上市申请，已经进入在审批。根据CDE优先审评公示，该申请适应症为：适用于不存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病患者。艾美赛珠单抗是全球血友病治疗领域的一款重磅药，为一款双特异性因子IXa和因子X抗体，它可以将激活天然凝血级联所需的因子IXa和因子X聚集在一起，帮助A型血友病患者恢复凝血功能。2
和黄医药在美国提交首个NDA，索凡替尼迎新进展
5月3日，和黄医药宣布已完成向美国FDA滚动提交索凡替尼（surufatinib）的NDA，用于治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤。索凡替尼是一种新型的口服酪氨酸激酶抑制剂，具有抗血管生成和免疫调节双重活性。索凡替尼可通过抑制血管内皮生长因子受体（VEGFR）和成纤维细胞生长因子受体（FGFR）以阻断肿瘤血管生成，并可抑制集落刺激因子1受体（CSF-1R），通过调节肿瘤相关巨噬细胞，促进机体对肿瘤细胞的免疫应答。索凡替尼独特的双重机制能产生协同抗肿瘤活性，使其成为了与其他免疫疗法联合使用的理想选择。3
百济神州PARP抑制剂进入「在审批」
近日，NMPA药品注册进度查询结果最新公示，百济神州的PARP1和PARP2抑制剂帕米帕利（pamiparib）新药上市申请办理状态已更新为「在审批」，意味着该药有望于近期获批上市。公开资料显示，帕米帕利本次申请的适应症为符合特定条件的晚期卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。临床前模型显示，该药物具有穿透血脑屏障和PARP-DNA复合物捕捉等药理学特性。百济神州拟开发帕米帕利作为单一疗法或与其他药物联用治疗多种恶性实体瘤。4
儿童用药！人福药业咪达唑仑口服溶液获批
近日，NMPA公示，人福药业以注册分类3类仿制药递交上市申请的咪达唑仑口服溶液，已正式获得批准。根据CDE优先审评公示，这是一款儿童用药，规格为10ml：20mg，适应症为：适用于儿童患者在诊断、治疗、内窥镜手术前或麻醉诱导前的镇静、抗焦虑和遗忘。咪达唑仑是一种苯二氮卓类激动剂，为镇静催眠药物，通过和苯二氮草受体(BZ受体)结合发挥作用。研究表明，本品具有作用快、代谢灭活快、持续时间短等药理作用特点。5
华领医药全球首个葡萄糖激酶激活剂Dorzagliatin上市申请获NMPA受理
4月23日，华领医药宣布公司糖尿病首创新药dorzagliatin（多扎格列艾汀)递交的NDA申请已获CDE受理。Dorzagliatin成为全球范围内首个提交新药上市申请的葡萄糖激酶激活剂类（GKA）糖尿病治疗药物，并有望成为在中国首先上市的全球首创新药（FIC）。Dorzagliatin突破性的科学理念瞄准了2型糖尿病的根本病因——胰岛素抵抗和β细胞功能损伤，通过作用于葡萄糖传感器——葡萄糖激酶，有效控制血糖，同时低血糖事件发生率低，实现血糖稳态，有望从源头上控制糖尿病并发症的发生和发展。
1首次揭示突变KRAS和p53如何协同促进胰腺癌发展和转移，为胰腺癌治疗提供新靶点近日，科研人员在CancerDiscovery期刊发表了题为：OncogenicKRASrecruitsanexpansivetranscriptionalnetworkthroughmutantp53todrivepancreaticcancermetastasis的研究论文。突变KRAS和突变p53是胰腺癌中最常见的突变基因，该研究表明，它们通过CREB1蛋白相互作用以促进胰腺癌的生长和转移。并进一步揭示，在临床前模型中阻断CREB1可以逆转这些作用并减少胰腺癌转移，为这种致命癌症提供了新的治疗靶点。据悉，这也是第一项显示突变KRAS和突变p53这两种主要遗传驱动因子如何共同促进肿瘤生长和转移的研究。研究团队在一组小鼠和人PDAC细胞系中进行了遗传和药理抑制、荧光素酶双报和免疫共沉淀、ChIPqPCR实验，发现致癌KRAS主要介导CREB1S磷酸化，激活的CREB1可增强突变型p53与FOXA1启动子的结合，导致转录网络的激活，同时促进Wnt/β-catenin信号转导，共同驱动PDAC转移。总的来说，这项研究详细介绍了一种新的胰腺癌转移分子机制，即通过突变型p53发挥功能获得性改变来驱动PDAC转移，这是以CREB1S磷酸化为条件的，主要通过致癌KRAS-RAF-MEK-MAPK途径介导。药物抑制CREB1显著降低了FOXA1和β-catenin的表达，抑制PDAC转移，由此确定了一种新的治疗策略，用以破坏突变KRAS和突变p53相互作用，以延缓癌症进展和转移。论文链接：